Η έγκριση βασίστηκε στις μελέτες EXPLORER-HCM και VALOR-HCM, οι οποίες έδειξαν σημαντικό όφελος στους ασθενείς που πήραν τη θεραπεία
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε φαρμακευτικό σκεύασμα το οποίο ενδείκνυται για τη θεραπεία της υπετροφικής καρδιοπάθειας.
Πρόκειται για το mavacamten της Bristol Myers Squibb για τη θεραπεία της συμπτωματικής αποφρακτικής υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας σε ενήλικους ασθενείς (κατηγορίας II-III κατά την Καρδιολογική Εταιρεία Νέας Υόρκης, NYHA).
Το mavacamten είναι ο πρώτος και μοναδικός αλλοστερικός και αναστρέψιμος εκλεκτικός αναστολέας της καρδιακής μυοσίνης που εγκρίνεται σε όλα τα κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης (δεν περιλαμβάνεται η Μ. Βρετανία) και ο πρώτος αναστολέας καρδιακής μυοσίνης που στοχεύει την υποκείμενη παθοφυσιολογία της υπερτροφικής μυοκαρδιοπάθειας.
Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής βασίστηκε σε θετικά δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από δύο κλινικές μελέτες Φάσης 3, τη μελέτη EXPLORER-HCM και τη μελέτη VALOR-HCM. Το φάρμακο διατίθεται σε μορφή κάψουλας 2,5 mg, 5 mg, 10 mg, 15 mg.
Η υπερτροφική μυοκαρδιοπάθεια μπορεί να έχει κληρονομικό χαρακτήρα και να εμφανιστεί σε κάθε ηλικία. Οι ασθενείς συνήθως διαγιγνώσκονται στην ηλικία μεταξύ 40 ή 50 ετών και εμφανίζουν, σε ποσοστό 50%, κληρονομική προδιάθεση.
Τα συμπτώματά της είναι η δυσκολία στην αναπνοή, ζάλη και κόπωση, αλλά και σοβαρές επιπλοκές.
Υπολογίζεται ότι η αποφρακτική υπερτροφική καρδιοπάθεια προσβάλλει 400.000-600.000 άτομα παγκοσμίως, ωστόσο πολλοί ασθενείς παραμένουν αδιάγνωστοι ή ασυμπτωματικοί.
