Ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) επιβεβαιώνει τη σύστασή του για τη μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Translarna για τη μυϊκή δυστροφία τύπου Duchenne, έπειτα από επανεξέταση, έπειτα από επανεξέταση από την Επιτροπή Φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP). Η νόσος προκαλείται από μια συγκεκριμένη γενετική ανωμαλία που ονομάζεται «ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη» στο γονίδιο της δυστροφίνης.
Σύμφωνα με σχετική ανακοίνωση, η αποτελεσματικότητά του φαρμάκου δεν είχε επιβεβαιωθεί. Στα πλαίσια της επανεξέτασης που αιτήθηκε η εταιρεία που εμπορεύεται το Translarna, η CHMP επανεκτίμησε τα δεδομένα από μία μελέτη που διεξήλθε μετά από την αδειοδότηση ως ειδική υποχρέωση (μελέτη 041) καθώς και τα αποτελέσματα μίας μελέτης που συγκρίνει δύο μητρώα ασθενών.
H CHMP κατέληξε ότι τα αποτελέσματα της μελέτης 041 απέτυχαν να δείξουν ότι το φάρμακο ήταν αποτελεσματικό σε ασθενείς με προοδευτική μείωση της ικανότητας βάδισης, οι οποίοι αναμενόταν να έχουν μεγαλύτερο όφελος από τη θεραπεία με το Translarna σε σύγκριση με άλλους ασθενείς που συμπεριλήφθηκαν στη μελέτη.
Επιπλέον, η Επιτροπή σημείωσε ότι ο μηχανισμός δράσης του Translarna δεν έχει επιβεβαιωθεί σε πρόσθετες μελέτες, οι οποίες έδειξαν μόνο μια πολύ μικρή επίδραση του Translarna στην παραγωγή της πρωτεΐνης δυστροφίνης.
Όπως αναφέρεται, η CHMP εκτίμησε όλα τα διαθέσιμα δεδομένα και τις απόψεις των ειδικών, των ασθενών και τρίτων μερών, προκειμένου να καταλήξει στην τελική της απόφαση. Αναγνώρισε επίσης την υψηλή ανικανοποίητη ιατρική ανάγκη για ύπαρξη αποτελεσματικής θεραπείας για τους ασθενείς με μυϊκή δυστροφία τύπου Duchenne. Ωστόσο, η Επιτροπή, βασιζόμενη σε όλα τα δεδομένα που έχουν συγκεντρωθεί από την αδειοδότηση του φαρμάκου και έπειτα, κατέληξε ότι η αποτελεσματικότητα του Translarna δεν έχει επιβεβαιωθεί σε ασθενείς με μυϊκή δυστροφία τύπου Duchenne των οποίων η νόσος προκαλείται από μια «ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη», συμπεριλαμβανομένων αυτών που αναμενόταν να έχουν καλύτερη ανταπόκριση στη θεραπεία.
Η CHMP θεώρησε ότι τα δεδομένα που διατίθενται τώρα για το φάρμακο είναι ολοκληρωμένα και κατέληξε ότι ο λόγος οφέλους-κινδύνου για το Translarna είναι αρνητικός. Έτσι, η Επιτροπή συνέστησε την μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου στην ΕΕ.
Προστίθεται ότι ο EMA θα προωθήσει τώρα τη γνωμοδότηση της CHMP στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή, η οποία θα εκδώσει μια τελική νομικά δεσμευτική απόφαση που θα ισχύει σε όλα τα κράτη μέλη της ΕΕ.
