Τη μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του φαρμάκου Translarna, για τη μυική δυστροφία τύπου Duchenne συνιστά ο Ευρωπαϊκός Οργανισμός Φαρμάκων (ΕΜΑ) μετά από τα αποτελέσματα μιας νέας μελέτης που απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητά του.
Σε ανακοίνωσή του, ο ΕΜΑ αναφέρει ότι η Επιτροπή Φαρμάκων για ανθρώπινη χρήση (CHMP) του Oργανισμού συνέστησε τη μη ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του Translarna (ataluren), ενός φαρμάκου για τη θεραπεία ασθενών με μυική δυστροφία τύπου Duchenne.
«Αυτό σημαίνει ότι το φάρμακο δεν θα είναι πλέον διαθέσιμο στην ΕΕ», αναφέρεται και προτρέπει τους ασθενείς που λαμβάνουν το Translarna να μιλήσουν με τον ιατρό τους σχετικά με τον τρόπο διακοπής της θεραπείας. Σημειώνεται ακόμη ότι οι επαγγελματίες υγείας δεν πρέπει να ξεκινούν αγωγή με το Translarna σε νέους ασθενείς.
Η συγκεκριμένη νόσος, όπως αναφέρεται, προκαλείται από μια συγκεκριμένη γενετική ανωμαλία που ονομάζεται «ανερμηνεύσιμη μετάλλαξη» στο γονίδιο της δυστροφίνης.
«Η σύσταση ακολουθεί την πλήρη επαναξιολόγηση των οφελών και των κινδύνων του φαρμάκου κατά την ανανέωση της άδειας κυκλοφορίας του, συμπεριλαμβανομένων των αποτελεσμάτων μιας νέας μελέτης που απέτυχε να επιβεβαιώσει την αποτελεσματικότητα του Translarna», προστίθεται.
